В Университете Беркли разработали технологию, которая исправляет дефектные гены на начальных стадиях развития плода. Проведенные на лабораторных мышах тесты показывают, что это нововведение в будущем может стать реальной терапией для профилактики заболеваний, связанных с генетическими мутациями.
«Эта технология обладает огромным значением для лечения нейроразвивающихся заболеваний. Мы можем корректировать генетические аномалии на критических стадиях развития мозга», — объясняет профессор биомедицинской инженерии и хирургии Айджун Ванг. В ходе экспериментов ученые вводили в мозг плода липидные наночастицы, которые содержат матричную РНК — инструкцию для производства необходимого белка. Такой подход позволяет запустить процесс коррекции белков в клетке, что критически важно при лечении ряда заболеваний.
Как работает метод
В основе новой методики лежит доставка мРНК в клетки с помощью липидных наночастиц. Когда наночастицы попадают в клетки мозга, они разрушаются под действием кислотной среды внутри клеток, высвобождая мРНК в цитоплазму, где начинается процесс создания белков. Эти белки затем исправляют дефектные гены, что открывает новые возможности для лечения заболеваний, таких как синдром Ангельмана и синдром Ретта.
Такая методика позволяет эффективно доставлять генетический материал и корректировать дефекты без токсичных реакций. Важно, что наночастицы быстро распадаются, что снижает вероятность воспалительных реакций и делает процесс более безопасным для клеток мозга.
Результаты
В ходе тестирования на мышах ученые ввели наночастицы с мРНК в мозг плода и добились значительных результатов: около 30% клеток мозга были успешно модифицированы. Удалось достичь стабильного результата — в ходе развития плода исправленные клетки распространились по всему мозгу. По мере роста плода эти клетки активно делились и мигрировали, способствуя созданию полноценной центральной нервной системы. К моменту рождения мышей у них было исправлено более 60% нейронов в гиппокампе и 40% в коре головного мозга— это большое достижение.
Исправление генетических дефектов на этапе внутриутробного развития оказалось новым подходом к лечению заболеваний, которые вызваны генетическими мутациями. Если технология будет успешно адаптирована для использования на людях, она предотвратит тяжелые нейроразвивающие расстройства у детей и избавит их от симптомов еще до рождения. Такой метод также можно использовать для других генетических заболеваний, которые можно выявить на стадии пренатального скрининга.
Сейчас исследователи продолжают улучшать технологию, чтобы увеличить эффективность проникновения наночастиц в клетки мозга и тем самым повысить результативность лечения. Возможно, с этим им помогут ученые из Сингапура. На этой неделе исследователи из Наньяна представили микророботов для точечной доставки лекарств в организм человека.
