Пигментный ретинит — это наследственное дегенеративное заболевание глаз, которым страдает около 1,5 миллиона человек по всему миру. Несмотря на относительную редкость, эта болезнь остается одной из главных причин слепоты. До недавнего времени в арсенале врачей не было эффективных средств лечения этого заболевания, но благодаря новой разработке корейских специалистов у пациентов появился реальный шанс на восстановление зрения.
Ключ к возможному исцелению был найден, как ни странно, в рыбах — точнее, в их уникальной способности к регенерации. У рыбок данио-рерио при повреждении сетчатки запускается процесс восстановления светочувствительных клеток благодаря активности так называемых клеток Мюллера. Эти клетки находятся между внутренним и внешним слоями сетчатки, и выполняют функцию поддержки и очистки, но в случае повреждения сетчатки у рыб они превращаются в клеточные предшественники нейронов, из которых формируются новые фоторецепторы. У млекопитающих, в том числе, человека, этого не происходит, и команда KAIST решила выяснить, почему.
Сравнивая глаза человека и генетически модифицированных мышей с признаками пигментного ретинита, ученые обнаружили, что процесс регенерации блокируется белком PROX1. Этот белок предотвращает превращение клеток Мюллера в предшественники нейронов, лишая глаз естественного механизма самоисцеления. Именно PROX1 оказался тем «выключателем», который не позволяет включиться процессу восстановления сетчатки у людей.
Ответом на эту проблему стало создание специального антитела, которое связывается с PROX1 и нейтрализует его действие. После введения этого антитела в глаза мышей, пораженных ретинитом, клетки Мюллера активизировались, начали делиться и восстанавливать разрушенные участки сетчатки. Более того, зрение у подопытных животных восстановилось и сохранялось более шести месяцев после однократного введения антитела. Это стало первым подтверждением того, что у млекопитающих можно искусственно «включить» тот же регенеративный механизм, которым природа наградила рыб.
Ученые уже приступили к разработке терапевтической версии антитела под названием CLZ001. Если доклинические исследования подтвердят безопасность и эффективность препарата, то первые испытания на людях могут начаться уже в 2028 году. При этом речь идет не только о пигментном ретините, но и о других заболеваниях сетчатки, для которых пока что не существует действенных методов лечения.
По словам автора исследования Ын Чжон Ли, главная цель ученых — дать шанс людям, вылечить которых ранее было невозможно. Возможность восстановить зрение без трансплантации или генной терапии может изменить жизни миллионов пациентов и стать одним из крупнейших достижений в области офтальмологии за последние десятилетия.
Ранее ученые выяснили, могут ли взрослые люди выращивать новые клетки мозга.
