«Существующие версии CRISPR/Cas, способные взаимодействовать с молекулами матричной РНК в клетках человека, опираются в своей работе на шаблоны в виде коротких молекул РНК. Эта их особенность приводит к тому, что они иногда начинают воздействовать на случайные цепочки РНК, что вызывает нежелательные побочные эффекты», — пояснил доцент Университета Флориды Пиюш Джайн, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Как объясняют биологи, система CRISPR/Cas представляет собой генетический «антивирус» бактерий, который распознает некоторые участки генома вирусов и затем или уничтожает их, или убивает зараженного микроба путем разрушения его генома. Для их выявления белки из семейства Cas используют наборы коротких молекул РНК, в которых закодирована часть искомых генов вирусов.
За последние полтора десятилетия биологи научились пользоваться этой особенностью системы CRISPR/Cas как для внесения точечных изменений в структуру ДНК, так и для манипуляций с молекулами матричной РНК, которые представляют собой «рабочие копии» генов, которые используются в повседневной жизнедеятельности клеток. Возможность разрушать их и вносить изменения в их работу позволяет манипулировать работой клеток, не внося необратимых изменений в геном пациента или подопытного животного.
Молекулярные биологи из США выяснили, что процесс редактирования РНК можно сделать более предсказуемой, безопасной и дешевой процедурой при помощи созданной ими вариации белка Cas12, который работает с шаблонами на базе коротких молекул ДНК, а не РНК. Как объясняет Джайн, цепочки ДНК более стабильны и при этом их значительно дешевле производить, а также при этом их применение исключает возможность случайных взаимодействий белка Cas12 с клеточными короткими молекулами РНК.
Используя данный белок, исследователи создали высокоэффективные системы для обнаружения вирусов иммунодефицита и гепатита C в человеческих клетках, способные выявлять оба патогена со 100% уровнем точности при работе с пробами крови пациентов. Схожим образом, как отмечают ученые, можно использовать созданную ими вариацию Cas12 для подавления болезней, связанных с выработкой мутантных версий белков, а также для решения многих других проблем в медицине и биологии.
